2022年2月28日，CTI BioPharma Corp公司宣布美国食品药品监督管理局FDA已批准Vonjo（pacritinib capsules，帕克替尼胶囊）于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。

　　骨髓纤维化是一种影响红细胞生成的骨髓癌症。这种疾病还会导致严重的血小板减少症，这是一种危险的血小板低水平。Vonjo是一种JAK抑制剂，专门用于阻断与骨髓纤维化相关的Janus激酶(JAK)的失调。FDA的批准帕克替尼是基于后期PERSIST-2研究的结果。在接受Vonjo 200mg治疗的患者中，29%的患者脾脏体积缩小至少35%，而在接受最佳可用的治疗(包括Jakafi)的患者中，仅3%的患者脾脏体积缩小。

　　帕克替尼主要针对的是具有JAK2基因突变的癌症患者。JAK2基因的突变在多种血液癌症中都有发现，包括骨髓增殖性肿瘤（MPN）和骨髓纤维化等。这些疾病由于JAK2基因的异常激活，导致了细胞的异常增殖和分化，从而引发了疾病的发生。而帕克替尼的作用机制正是通过抑制JAK2基因的活性，阻止细胞的异常增殖，从而达到治疗疾病的目的。

　　相较于传统的化疗方法，帕克替尼具有更高的针对性和选择性。传统的化疗药物在杀死癌细胞的同时，也会对正常的细胞造成伤害，从而引发一系列的副作用。而帕克替尼由于只针对具有JAK2基因突变的细胞，因此对正常细胞的影响较小，从而减少了副作用的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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