恩西地平通过抑制一种名为IDH2的酶来发挥作用，这种酶与急性髓系白血病的发生和发展有关。通过抑制IDH2酶，恩西地平可以降低高强度化疗对心脏的毒性，同时提高患者的生存率和生活质量。恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　在临床试验中，接受恩西地平治疗的患者表现出更好的生存率和生活质量，与接受标准治疗的患者相比，他们的病情进展更慢，对化疗的耐受性更好。此外，恩西地平的副作用相对较少，主要包括疲劳、恶心和呕吐等。恩西地平是一种口服的、选择性的小分子，可抑制IDH2催化产生2-HG的过程，并促进白血病成髓细胞的分化。本研究通过随机三期临床研究，评估恩西地平与常规护理方案（CCR）对已接受过多种方案治疗的晚期伴IDH2突变复发/难治老年AML患者的疗效和安全性。

　　研究结果表明，恩西地平组和CCR组的患者中位OS值分别为6.5月和6.2月（HR为0.86，P=.23），1年生存期分别为37.5%和26.1%。与CCR相比，在接受恩西地平治疗后，患者得到显著改善。其中，恩西地平组的患者中位EFS为4.9个月（CCR为2.6个月，HR,0.68;P=.008）、中位TTF为4.9个月（CCR为1.7个月，HR,0.53;P＜001）、ORR为40.5%（CCR为9.9%，P＜001）、HI（CCR为11.2%）和血液红细胞（RBC）的TI为31.7%（CCR为9.3%）。

　　急性髓系白血病（AML）是一类异质性血液恶性肿瘤，主要发生于老年人。约40-60%的初诊老年患者在接受密集化疗后获得形态学缓解，部分患者会发展为难治病例，且大多数症状缓解的患者会出现复发。AML患者中约8-20%可检测出体细胞柠檬酸脱氢酶（IDH2）突变，该突变与AML的发生和疾病衍化相关。突变的IDH2蛋白能够持续催化2-羟戊二酸（2-HG）的产生和积累，而2-HG作为肿瘤代谢产物，能够阻断依赖于α-酮戊二酸的表观遗传调控过程，导致组蛋白和DNA高甲基化，从而抑制造血分化过程。

　　如果您在服用一剂Idhifa后错过了一剂Idhifa或产生呕吐反应，请在当天尽快服用一剂Idhifa。然后在第二天计划时间内服用下一剂。不可为了补漏服的量而同时服用两剂。您的医生应该在您开始使用恩西地平治疗前做一次血液检查，检查您的血球数，并至少每两周检查一次，至少在治疗的前三个月检查一次副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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