罗特西普分别于2019年11月和2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准：（1）用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血；（2）用于接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。
β-地中海贫血与日常生活中常见的贫血不同，它是一种由血红蛋白基因突变引起的单基因遗传性溶血疾病，由于β珠蛋白基因缺陷造成α和β珠蛋白肽链失衡，引起细胞氧化应激、凋亡，晚期红细胞生成障碍，最终导致贫血。
BEYOND是一项II期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在探索罗特西普对比安慰剂用于成人非输血依赖性β-地中海贫血治疗的疗效和安全性。根据BEYOND研究结果，无论患者的基线血红蛋白状况如何，罗特西普具备可持续提升大多数患者血红蛋白水平的临床潜力，同时还观察到罗特西普可改善成人非输血依赖性β-地中海贫血患者的生活质量。研究结果显示，77.1%接受罗特西普治疗的患者实现了血红蛋白升高（≥1.0 g/dl），而安慰剂组为0%。患者报告结局的变化也与血红蛋白升高相关。
罗特西普具有更高的疗效和更少的副作用，使得患者能够更快地恢复健康。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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