Amylyx致力于通过发现和开发创新的新疗法来支持和创造更多的神经退行性疾病公司。近日，Amylyx宣布，加拿大卫生部已有条件批准ALBRIOZA(也称为AMX0035，PB-TURSO)治疗用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”，这是首个全球监管批准的ALS新疗法。
肌萎缩侧索硬化症(ALS），俗称”渐冻症“，它是由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起的一种无情的进行性和致命的神经退行性疾病。ALS中的运动神经元损失会导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，并最终导致死亡。绝大多数ALS患者(＞90%)有散发性疾病，没有明确的家族史。目前大约有3,000名加拿大人患有ALS，从出现症状起的平均预期寿命为2至5年。加拿大每年大约有1,000人死于ALS，每年的诊断数量也不尽相同。
ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂。在加拿大被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合可以减少神经元细胞死亡，同时减轻内质网(ER)应激和线粒体功能障碍的发生。
根据在2017年发起的多中心II期临床试验CENTAUR中，数据显示，无论是作为单药治疗还是添加至ALS现有治疗方案中，与安慰剂组患者相比，ALBRIOZA治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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