2004年5月，阿扎胞苷成为美国食品和药品监督管理局(FDA)批准上市的第1个用于骨髓增生异常综合征(MDS)的甲基转移酶抑制剂。由于阿扎胞苷可显著延长中危与高危MDS患者总生存(OS)期，阿扎胞苷于2008年获欧盟上市许可。
阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类似物,通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。它在体外对DNA甲基化有最大抑制作用时的浓度对DNA的合成未见明显的抑制作用。DNA的去甲基化可修复基因的正常功能，该功能对于细胞的分化和增殖起关键作用。它的细胞毒作用可引起处于快速分裂状态的细胞死亡，包括对正常生长调控机制不产生应答的癌细胞。非增殖期的细胞对阿扎胞苷相对不敏感。
阿扎胞苷的研发始于20世纪70年代，最初是为了寻找能够替代传统化疗药物的新型抗癌药物。科学家们发现，阿扎胞苷在体外实验中对多种肿瘤细胞具有显著的抑制作用，这促使他们进一步探索其在体内的抗癌效果。在临床试验中，阿扎胞苷被证实对MDS和AML等疾病具有较好的疗效。它能有效降低肿瘤细胞的增殖速度，改善患者的症状，延长生存期。
阿扎胞苷的主要不良反应为胃肠道反应及骨髓抑制，其中骨髓抑制为导致药物减量影响疗效及患者不能完成治疗的主要原因。AZA没有累积毒性，不良反应的发生率随着疗程数增多而降低。多数不良反应是可以控制的，会通过相应治疗获得改善。当出现严重的不良反应，应给予充分的支持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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