依库珠单抗(eculizumab)是Alexion公司开发的一种末端补体抑制剂，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。Soliris于2011年被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于所有aHUS患者。同年，欧盟委员会授予Soliris药物用于治疗患有aHUS的儿童和成人的上市许可。
依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，可与C5结合并防止其裂解为C5a和C5b。这可以防止末端补体复合物C5b-9的形成并停止血管内的凝血。补体途径是人体免疫系统的一个组成部分，它标记病原体以供免疫细胞靶向。aHUS是一种遗传性疾病，其中补体途径基因如CFH、MCP(CD46)和CFI的突变导致替代补体途径不受控制地激活，导致血栓性微血管病(TMA)—小血管中的凝块。
在替代补体途径中，补体蛋白C5被酶C5转化酶切割成称为C5a和C5b的两种形式。虽然C5a是一种促炎分子，但C5b与其他蛋白质结合形成C5b-9末端膜攻击复合物。已知C5b-9通过血小板聚集或聚集在一起促进血管内的凝血。
一项开放标签的2期试验(NCT01193348)评估了依库珠单抗在22名1个月至18岁的aHUS儿童中的安全性和有效性。研究表明，Soliris耐受性良好，没有不良副作用，64%的接受治疗的患者对治疗表现出完全反应，这意味着症状消失了。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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