磷酸盐奥司他丁片是皮质醇合成抑制剂。它抑制11β-羟化酶（CYP11B1），该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最终步骤。在过度表达人CYP11B1，肾上腺素和肾上腺素还原酶的中国仓鼠肺细胞系V79-4中，osilodrostat剂量依赖性地抑制人CYP11B1的活性。

　　磷酸盐奥司他丁片是一种独特的药物，其作用机制在于抑制肾上腺皮质类固醇的产生。在医学上，磷酸盐奥司他丁片主要用于治疗库欣综合征等疾病，这些疾病通常表现为肾上腺皮质类固醇过量。通过抑制肾上腺皮质类固醇的产生，磷酸盐奥司他丁片能有效缓解患者的症状，提高他们的生活质量。

　　库欣综合症又称皮质醇增多症（hypercortisolism），是由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群，也称为内源性库欣综合症。高发年龄在20～40岁，男女发病率之比约为1：3。主要表现为满月脸、多血质外貌、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等。库欣综合症的年发病率为百万分之0.7~2.4，属于罕见病范畴。

　　FDA批准本品上市是基于一项有137名患者参与的临床试验（NCT02180217）的结果，经过24周的开放标签治疗，约有一半患者的皮质激素水平下降至正常范围内。在此基础上，71名无需增加治疗剂量（30mg每日2次）且在12周内耐受该药物的患者被纳入为期8周的双盲、随机停药研究，结果显示，继续使用osilodrostat治疗的患者中，86%的患者皮质激素维持在正常水平，而停药改用安慰剂的患者仅为30%。

　　磷酸盐奥司他丁片/OSILODROSTAT的疗效已经在多项临床试验中得到验证。这些试验结果表明，该药物对库欣综合征等疾病的治疗效果显著，且安全性较高。此外，磷酸盐奥司他丁片的使用也相对方便，患者只需每日服用一定剂量的药物，即可有效地控制病情。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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