新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。虽然TKI极大地降低了CML患者的死亡率，改善了长期生存结局，但也有一部分患者出现治疗失败，且治疗线数越多，预后越差。因此，对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求，亟需优化治疗药物来破局。
阿西米尼是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂，既有TKI级别的疗效，又降低了脱靶效应。阿西米尼具有独特的作用机制：作为BCR-ABL1的STAMP（专门针对ABL肉豆蔻酰袋）抑制剂，它可以在对先前治疗产生耐药性或不耐受性的CML患者中发挥活性。
ASCEMBL临床试验是一项多中心、随机分配的3期临床试验，其中233名CP-CML患者在2次或更多TKI后经历不耐受或治疗失败，以2:1的比例随机分配至阿西米尼40 mg，每天两次或每天500毫克博舒替尼。中位随访14.9个月后，阿西米尼组25.5%的患者在24周时达到MMR，而博舒替尼组为13.2%。
患者在使用阿西米尼布治疗期间可能出现耐药性，具体时间因个体差异而异。若出现药物作用下降、疾病进展加重的情况，应尽快咨询医生考虑换药治疗。阿西米尼是一个非常有前景的CML治疗药物，可能是三线CML和T315I阳性患者的有效选择。未来仍需进一步研究阐明哪些患者能从阿西米尼治疗获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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