白血病干细胞利用细胞粘附分子（如CXCR4/CXCL12）来归巢于骨髓基质微环境，在那里它们维持在休眠、受保护的状态。多西帕他钠(DSTAT,CX-01)是一种低抗凝肝素，具有多种作用机制，包括抑制CXCR4/CXCL12轴、阻断HMGB1和结合血小板因子4(PF-4)。
一研究团队进行了一项在阿扎胞苷中添加DSTAT的初步研究，用于对先前的低甲基化药物治疗无反应或复发的AML或MDS患者，假设DSTAT可能会提高反应率。招募了20名患者，中位值为2条先前的治疗线和6周期的先前低甲基化剂。
在可评估反应的15名患者中，有1名完全缓解，3名骨髓完全缓解，可评估患者的反应率为27%（总体为20%）。在另外5名患者中观察到血液学改善。所有入组患者的中位总生存期为205天(95%CI 119–302)。虽然血细胞减少和感染很常见，但这些与仅接受阿扎胞苷治疗的患者人群的预期情况并没有不成比例。
对第1天1(C1D1)、C1D3、C1D7和C2D1进行荧光激活细胞分类，比较有反应者和无反应者(n=11)，发现C1D3和C2D1循环NKT细胞的绝对数量略有增加(*表示p<0.05)。在使用DSTAT和氮胞苷治疗期间，在这些时间点上观察到成髓细胞动员或其他免疫细胞亚群没有显著差异。
总之，该试验证明了将DSTAT与阿扎胞苷联合使用的可行性，并观察到了几种反应，表明这种组合值得进一步研究。这些与仅接受阿扎胞苷治疗的患者群体的预期结果并不成比例。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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