玛伐凯泰是一种小分子药物，直接针对HCM的潜在病因，可选择性地、可逆地抑制肌球蛋白酶活性，从而直接抑制心肌过度收缩的功能。Mavacamten于2022年4月获FDA批准用于治疗有症状的II-III级阻塞性HCM成人患者，以改善其心脏功能和症状。
玛伐凯泰通过将肌球蛋白头部从DRX状态转变为SRX状态来直接解决这一成因，这种药理特性对HCM具有巨大的治疗潜力，且相较于其他药物，mavacamten在抑制肌球蛋白ATP酶活性方面具有心脏选择性，且能以剂量依赖性的方式减弱心肌收缩力、增加心腔尺寸。
玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的作用机制是基于对肿瘤细胞内代谢过程的独特理解。它能够特异性地抑制一种名为“Camzyos”的酶，这种酶在肿瘤细胞内发挥着重要的作用。通过抑制“Camzyos”酶，玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）能够有效地阻止肿瘤细胞的能量代谢过程，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
大量临床前证据表明mavacamten可改善HCM动物模型的心脏功能。例如MyoKardia公司的Green等研究人员对携带α-肌球蛋白重链（R403Q、R453C和R719W）杂合子HCM致病突变的小鼠进行的研究发现，长期服用玛伐凯泰，特别是在心肌肥厚出现之前服用该药物可抑制心室肥厚和心肌纤维化的发展，并减轻组织坏死相关基因的表达。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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