厄达替尼：第一个也是唯一一个专门针对具有易感成纤维细胞生长因子受体(FGFR)3或FGFR2基因改变且在一线铂类化疗后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗方法。厄达替尼的活性药物成分为Erdafitinib(Balversa)，是一种口服FGFR激酶抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因突变所激活，这些突变可能促使癌细胞生长和生存率的增加。根据FDA批准的伴随诊断检测到肿瘤标本中易感FGFR基因改变的存在，选择用BALVERSA治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。

　　Erdafitinib是一种激酶抑制剂，根据体外数据，可结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。Erdafitinib还与RET、CSF1R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合。Erdafitinib抑制FGFR磷酸化和信号传导，并降低表达FGFR基因改变（包括点突变、扩增和融合）的细胞系的细胞活力。Erdafitinib在表达FGFR的细胞系和源自肿瘤类型（包括膀胱癌）的异种移植模型中表现出抗肿瘤活性。

　　在临床试验中，厄达替尼展现出了良好的疗效。对于患有FGFR突变或融合的膀胱癌患者，厄达替尼可以显著延长其无疾病进展的时间和总体生存期。此外，该药物还具有良好的耐受性，大部分患者的副作用相对较轻。

　　3期THOR试验(NCT03390504)第一组的数据为该sNDA提供了支持。THOR是一项随机、对照、开放标签的多中心试验，旨在作为厄达非替尼的确证研究。患者既往接受过1至2种系统治疗，包括既往接受过抗PD-1或-PD-L1治疗。患者的ECOG表现状态还需为0至2，且存在FGFR2/3基因突变或融合。

　　数据表明，与化疗相比，使用厄达替尼治疗可使死亡风险降低36%(HR，0.64;95%CI，0.2在中位15.9个月的随访中，接受厄达替尼治疗的患者(136人)的中位OS为12.1个月，而接受化疗的患者(130人)的中位总生存期(OS)为7.8个月。其他数据显示，在各关键亚组中，厄达替尼与化疗相比可带来OS获益。厄达非替尼治疗患者的中位PFS为5.6个月，而化疗患者为2.7个月(HR，0.58;95%CI，0.44-0.78;P=.0002)。厄达非替尼的ORR为45.6%，其中完全应答(CR)和部分应答(PR)率分别为6.6%和39.0%。化疗的ORR为11.5%，其中CR率为0.8%，PR率为10.8%(相对风险为3.94;95%CI为2.37-6.57;P＜001)。

　　在安全性方面，接受厄达替尼治疗的患者中有13.3%出现了不良反应(AEs;n=135)，而接受化疗的可评估患者中有24.1%(n=112)出现了严重的治疗相关不良反应(TRAEs)。厄达替尼治疗组发生了1例治疗相关死亡，而化疗组发生了6例。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA)的功效与副作用说明

　　更多药品详情请访问 厄达替尼 https://www.kangbixing.com/drug/edatini/