随着阿德莱德研究人员参与的一项国际临床试验的成功进行，一种新一代治疗慢性髓系白血病（CML）的药物——阿西米尼（Scemblix/Asciminib）的取得了突破性进展。目前已经批准使用的TKI并不够精准，攻击白血病细胞的同时也伤害健康细胞。而阿西米尼则能够选择性地阻断白血病细胞中存在的突变激酶。
Scemblix（asciminib）研发代码ABL001，是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。
CML是一种导致骨髓产生过多白细胞的血癌。这些突变的白细胞过多干扰了正常的血细胞产生。TKI可以减缓或停止这些白细胞的过度产生。这次在CML治疗领域的巨大进展为患者带来了曙光。阿西米尼(Asciminib)的研发成功，不仅在提高治疗效果方面取得了显著成就，而且其相对较低的长期不良影响也让患者更加容易接受治疗。
阿西米尼最常见的不良反应为上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻，发生率＞20%。可能发生严重血小板减少和中性粒细胞减少事件。在治疗期间定期监测全血细胞计数，并通过中断治疗或减少剂量进行管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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