Rezurock(belumosudil)是一种获批用于治疗12岁及以上的，既往至少接受过两次系统治疗(全身治疗)失败的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者的口服激酶抑制剂。其安全性及疗效如何？
FDA对Rezurock的批准是基于ROCKstar试验的结果，这是一项随机、开放标签、多中心的II期临床试验。该试验是针对之前接受过两到五线全身治疗并需要额外治疗的cGVHD患者进行的。除66例患者中的1例外，所有患者均根据2014年NIH应答标准报告了ORR。75%的患者达到了这一效果，其中6%显示完全缓解，69%达到部分缓解。首次缓解的中位时间为1.8个月，缓解的中位持续时间为1.9个月。约62%的患者在缓解后至少12个月内不需要新的全身治疗。
cGVHD是一种通常在同种异体干细胞移植后一年内发生的疾病，导致显着的发病率和死亡率。当移植的免疫细胞（移植物）攻击宿主（患者）的细胞，导致多个组织发生炎症和纤维化时，就会发生这种情况。cGVHD的症状包括眼睛干涩、有凸起或变色区域的皮疹、皮肤增厚、腹部肿胀、皮肤和眼睛发黄、口干、呼吸急促、吞咽困难（吞咽困难）、疲劳、肌肉无力和关节紧绷。
REZUROCK是Rho相关螺旋激酶2(ROCK2)的小分子抑制剂，这是一种调节炎症反应和纤维化过程的信号通路。它通过调节STAT3和STAT5的磷酸化以及在体外或体外人T细胞试验中调节Th17/Treg平衡来降低促炎反应。
临床试验中使用Rezurock治疗的患者报告的最常见不良反应为实验室检测异常、感染、肌力下降、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、出血以及腹部、肌肉和骨骼疼痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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