长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）——罗米司亭于2023年1月正式以治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）纳入医保，降低了患者的生活负担。该药适用于激素、免疫球蛋白或脾切除术无效的成人（≥18岁），持续时间≥6个月的ITP患者，此外，罗普司亭在再生障碍性贫血、化疗导致的血小板减少症、新生儿同种免疫性血小板减少症、先天性巨核细胞血小板减少症、干细胞移植相关的血小板减少症等疾病中也有应用。

　　TPO是由肝脏合成和分泌，释放到血液循环中发挥作用的一种信号肽，具有调节巨核细胞分化和血小板生成的作用，是血小板生成的主要调控因子。自其被发现以来，TPO途径一直是血小板减少症相关治疗的重要研究方向。TPO-RA是一种模拟人体内TPO作用通路的新型促血小板生成药物，主要通过模拟内源性TPO结构，竞争性结合于后者靶细胞结合位点，激活相关信号通路，刺激巨核细胞和血小板生成，并且具有不产生中和抗体的特点，这是第二代TPO相比于第一代TPO的重大突破之处。此类药物分为肽类TPO-RA和非肽类TPO-RA。

　　罗米司亭是一种重组蛋白，属于血小板生成素受体激动剂，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。公开资料显示，罗普司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　非肽类TPO-RA可以结合并激活TPO受体，但是机制与内源性TPO、重组TPO和罗普司亭不同。非肽类TPORA通过与人TPO受体的C-mpl跨膜结构域相互作用并启动信号级联反应，从而诱导骨髓祖细胞的增殖和分化。其不会竞争性结合内源性TPO和罗普司亭结合位点。

　　此外，罗普司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制，与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。

　　在ITP临床研究中接受罗米司亭/Nplate(romiplostim)治疗的271名患者中，55名(20%)为65岁及以上，27名(10%)为75岁及以上。在安慰剂对照研究中，未观察到老年患者和青年患者在安全性或疗效方面的总体差异，但不能排除某些老年患者的敏感性更高的可能性。一般而言，老年患者的剂量调整应谨慎，这反映了肝功能、肾功能或心功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的频率更高。

　　最新的针对持续性ITP成人患者的系统评价与网络荟萃分析显示,从血小板反应、血小板计数、出血事件、严重不良事件综合来看，罗米司亭在短期疗效和严重不良事件之间具有最佳的平衡。罗米司亭作为一种长效的血小板生成素受体激动剂，它的出现给患者带来了新的选择，并且提供了提高生活质量的可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)在原发免疫性血小板减少症中的功效如何？

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