罗米司亭是一种合成多肽，主要是通过结合血小板母细胞，也就是巨核细胞上TPO受体活化下游信号来刺激血小板的产生。此药在MDS治疗当中的普及并不广，结合以往一项二期开放试验验证罗米司亭具有治疗MDS血小板低下的疗效意义，但这里的有效率范围不大，有的病例难以获效，特别是在中高危患病群体当中，低危相对好些。公开资料显示，罗普司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）是临床上常见的血小板减少性疾病，约占所有出血性疾病的1/3。成人ITP常呈慢性病程，糖皮质激素是一线治疗，但部分患者无法耐受激素治疗或对激素无应答，且患者面临激素减停后复发的风险。因此，二线治疗的选择对ITP患者后续管理非常关键。国内二线治疗的选择包括血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）、利妥昔单抗、脾切除术以及临床试验等。

　　罗米司亭是血小板生成素受体(TPO)激动药，具有促进血小板增加等功效与作用，患者可以在医生指导下使用该药。罗米司亭为生物融合蛋白，兴奋TPO受体，以促进血小板生成和成熟，用以治疗糖皮质激素、免疫球蛋白治疗无效的，或脾切除后特发性血小板减少性紫癜患者的血细胞减少。此外，罗普司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制，与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。2009年，罗米司亭还曾被素有“医药界诺贝尔奖”之称的盖伦奖评选为“最佳生物技术产品”。

　　由于此类药物可以直接作用于血小板，故引起的不良反应也较多，比较常见的有关节痛、头晕、失眠、肌痛、腹痛、肩痛、感觉异常、消化不良等。此外，比较严重的不良反应包括骨髓网硬蛋白沉积。

　　第一，尽管尚缺乏国内相关数据，但罗普司亭在日本的III期临床研究显示，罗普司亭一周内的血小板应答率达77%，2周达91%，证实罗普司亭起效速度快、早期应答率高。

　　第二，罗普司亭与内源性TPO无序列同源性，不会产生内源性TPO中和抗体，可以实现稳定和可预测的血小板计数上升。

　　第三，与小分子药物相比，罗普司亭结合TPO天然位点，会激活更多的下游信号通路，额外增加STAT3通路，这对于促进巨核细胞的增殖和成熟有突出价值；此外，罗普司亭激活JAK2和STAT5通路时信号强度更高，升板效应更强。

　　最重要的是，作为国内首个长效TPO-RA，罗普司亭1周仅给药1次，且无饮食禁忌、无肝脏毒性，DDI风险更低，更适合老年共病ITP患者的治疗；目前已知和罗普司亭相互作用的药物很少，安全性好；而其他小分子TPO-RA不仅会与常见的金属离子类药物、调脂药物、降压药物等产生相互作用，而且有一定的DDI风险，另外，患者通常需要空腹服用、还需注意饮食禁忌，相比之下，罗普司亭的用药更为方便、安全。

　　在停用罗米司亭后，可能会导致严重的血小板减少，因此建议患者至少需要检测2周内的血象，以免出现不良反应。如果盲目使用此类药物，过量可引起血栓形成，故患者应遵医嘱按疗程合理使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)在原发免疫性血小板减少症中的功效如何？

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