维奈克拉是第一种靶向BCL-2的药物，通过阻断BCL-2的功能，维奈克拉可以诱导癌细胞凋亡，从而使病情得到缓解。在临床试验中，维奈克拉表现出良好的疗效和安全性，成为了治疗AML的新希望。Venetoclax（维奈克拉片）是由艾伯维公司研发，2016年4月11日，经FDA批准上市，为全球第一款Bcl-2抑制剂，该药不仅为Bcl-2蛋白抑制剂的同类首创药物，也是蛋白-蛋白相互作用领域首个获批的小分子药物，具有里程碑意义。2020年12月2日，维奈克拉片在我国获得批准，与阿扎胞苷联合使用治疗75岁以上急性髓系白血病患者。

　　维奈克拉对Bcl-2的BH3结合域具有高亲和力，可以通过抑制AML细胞中Bcl-2的高表达，从而促进细胞凋亡和抑制细胞增殖。Venetoclax可用于慢性淋巴细胞白血病、急性髓性白血病和多发性骨髓瘤的治疗。目前该药物有10 mg、50 mg以及100 mg共3种规格。初始剂量为第一周每天1次，每次20 mg，经5周剂量爬坡后可达到每天400 mg的剂量。

　　根据Venetoclax的临床3期结果显示，Venetoclax的中位OS可达到14.7个月，对照组为9.6个月，试验达到了维奈托克的OS优势的主要终点。维奈托克还提高了CR，CR分别为36.7%和17.9%，达到了关键的次要终点。此外，中位无进展生存期（PFS）维奈托克为22.4个月，安慰剂组为11.5个月，达到试验的主要终点。

　　与其他传统化疗药物相比，维奈克拉具有一些优势。首先，它是一种口服药物，方便患者在家中服用，减轻了住院和输液等治疗的负担。其次，维奈克拉的副作用相对较小，常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等，但大多数情况下不会影响患者的日常生活。最重要的是，维奈克拉针对BCL-2的靶向作用具有选择性，只针对癌细胞发挥杀伤作用，对正常细胞的影响较小，从而减少了传统化疗对身体的毒副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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