免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险,这种情况对于病人尤其是儿科病人及其父母而言是非常严重的。但很可惜的是,这些患者的治疗选择非常少,尤其是一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。庆幸的是,升血小板药物罗米司亭罗米司亭(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性疾病,是一种以体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏和巨核细胞成熟障碍为特征的获得性出血性疾病,发病率高,是临床上常见的出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。

　　疾病往往会影响患者的生活质量,免疫性血小板减少症也不例外。研究表明,ITP患者生活质量和癌症患者相近,在某些情况下甚至更差。患者一般为皮肤黏膜出血,严重的可能有内脏出血甚至颅内出血,重症ITP会引起死亡,所以治疗就尤为重要。

　　在临床研究中伴随Nplate的严重不良反应是骨髓网硬蛋白沉积和终止Nplate后血小板减少症恶化。下面描述数据反映Nplate暴露至271例有慢性ITP患者，年龄18至88岁，其中62%是女性。Nplate was studied在两项设计相同的随机化，安慰剂-对照，双盲研究，除了研究1评价未脾切除ITP患者和研究2评价脾切除ITP患者。还报道来自一项开放，单组研究的数据，其中患者在延伸期时间接受罗米司亭。总之，Nplate是给予至114例患者至少52周和53例患者至少96周。因为临床研究是在广泛不同情况下进行。某药临床试验中观察到是不良反应不能直接与另一个药物临床试验发生率比较而且可能不反映在实践中观察的发生率。

　　二线治疗方案主要是使用血小板生成素受体激动剂如罗米司亭来治疗,疗效确切耐受性好。已有研究表明,早期ITP患者(确诊后12个月以内)进行血小板生成素受体激动剂治疗具有确切的疗效,可以减少糖皮质激素的使用,避免脾切除术,阻止新诊断的或持续性ITP患者迁延成为慢性ITP。大多数接受血小板生成素受体激动剂治疗的患者在初期治疗1-2周后有初始反应,有70%～80%的患者可获得长期缓解,所以2016年成人ITP诊治中国指南、2018年欧洲血液学学会的联合工作组先后建议将罗米司亭等血小板生成素受体激动剂作为ITP的优选二线治疗。

　　罗米司亭只应用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。不应意向使用血小板计数正常化。在安慰剂-对照研究中，头痛是最常报道的不良药物反应，发生在35%接受Nplate患者和32%接受安慰剂患者。头痛寻常是轻或中度严重性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)在原发免疫性血小板减少症中的功效如何？

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