米托坦（双氯苯二氯乙烷0，p'-DDD）为杀虫剂滴滴涕（DDT）的同类化合物，能选择性地使肾上腺皮质束状带及网状带细胞萎缩、坏死，但不影响球状带，因而不影响醛固酮的分泌，用药后血、尿中氢化可的松及其代谢物迅速减少。它主要用于不可切除的皮质癌、切除后复发癌以及皮质癌术后辅助治疗。在二线治疗中，吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素可能是继续米托坦治疗的可能选择。对于肿瘤负荷低或表现不佳的患者，米托坦可以作为单药治疗开始使用。尽管米托坦没有注册用于辅助治疗，但它在辅助治疗中的应用越来越频繁。

　　米托坦通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少肾上腺皮质癌细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低肾上腺皮质癌细胞分泌功能。米托坦治疗期间需维持血药浓度在14~20 mg/L之间，监测药物相关不良反应，并警惕与其他药物的相互作用。

　　米托坦/密妥坦对肾上腺皮质细胞造成选择性损伤，主要通过破坏线粒体和激活细胞凋亡发挥作用。关于米托坦疗效的潜在分子生物标志物，数据非常少。将血清米托坦水平维持在14-20mg/L的目标范围内是预测疗效的一个有力指标。然而，我们有一些提示，在较低的血浆米托坦浓度下也能达到对米托坦的客观反应。

　　首先，米托坦是一种嗜肾上腺皮质细胞药物，通过抑制肿瘤细胞内三羟甲基甲烷桥的形成，从而阻碍肿瘤的生长和分裂。此外，米托坦还能刺激肿瘤细胞内的细胞色素P450酶的活性，这有助于降低肿瘤细胞内雄激素的合成和分泌，显著减少由于库欣综合征引起的生殖器过度发育、月经失调等症状。

　　米托坦在临床上主要用于治疗术前准备和术后治疗的肾上腺皮质癌。对于术前准备，通过使用米托坦使肿瘤缩小，可以通过手术更容易切除肿瘤并降低手术风险。对于术后治疗，米托坦能够清除余下的健康组织中的癌细胞，减少术后复发的风险。

　　肾上腺癌是一种罕见的肿瘤，由于其症状不明显，往往到晚期才被发现，而此时肿瘤已经扩散到其它部位，需要进行细胞毒性治疗。而米托坦则可以通过抑制肾上腺皮质中的三羟孕酮合成，从而控制肾上腺癌的进展。

　　此外，米托坦也被广泛应用于治疗库欣综合征。库欣综合征是由于肾上腺皮质过度产生皮质醇激素而引起的一种疾病。米托坦能够在库欣综合征患者中起到神奇的效果：它能抑制肿瘤细胞合成皮质醇的能力，从而减少或消除库欣综合征的症状，如高血压、肥胖、皮肤变薄等。

　　Cushing综合症是由肾上腺皮质产生过多激素引起的一种代谢性疾病，常常表现为肥胖、月经不调、毛发增多、腹部脂肪堆积等症状。而米托坦可阻断肾上腺皮层细胞中的胆固醇代谢从而降低激素的合成，从而达到治疗Cushing综合症的目的。

　　米托坦是一种安全、有效的抗肿瘤药物，其主要作用是抑制肾上腺皮质的合成，达到治疗肾上腺皮质功能亢进症、肾上腺癌和神经内分泌肿瘤的效果。但是，患者在服用药物的同时需要留意药物的副作用，遇到异常情况需要及时与医生联系。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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