阿伐曲泊帕(DOPTELET/AVATROMBOPAG)是一种新型的非肽类血小板生成素受体激动剂，主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）和骨髓增生异常综合征（MDS）。阿伐曲泊帕通过激活血小板生成素受体，促进巨核细胞的分化和增殖，从而增加血小板的生成。与传统的治疗方法相比，阿伐曲泊帕具有更快的起效时间和更高的治疗有效率，同时减少了副作用的发生。
Doptelet(Avatrombopag)阿伐曲泊帕片剂，又名阿凡泊帕片，是第二代的口服TPO-RA，能模拟TPO的作用，可以与细胞膜上TPO受体跨膜区的第499位组氨酸残基结合，从而促进血小板的生成。此外，阿伐曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争TPO受体，因此与内源性TPO可能具有协同作用，产生叠加效应，共同提升血小板数量。
TPO是一种糖蛋白激素，在肝脏中表达最高，在肾脏、平滑肌等器官或组织中不同程度表达。TPO是作用于巨核细胞的特异性因子，能促进巨核系细胞的增殖与分化及血小板的生成。TPO通过JAK-STAT信号通路发挥效应。该通路由三个部分组成：接收信号的酪氨酸激酶相关受体、传递信号的酪氨酸激酶JAK和产生效应的转录因子STAT。TPO受体分布于造血干细胞、巨核细胞和血小板。
在临床试验中，阿伐曲泊帕对慢性ITP和MDS患者的血小板计数有明显的提升作用，显著降低了患者的出血风险。此外，阿伐曲泊帕的口服给药方式方便快捷，患者依从性高。阿伐曲泊帕也存在一些潜在的副作用，例如头痛、高血压和恶心等。因此，在使用阿伐曲泊帕前应充分评估患者的风险和获益，并在治疗过程中密切监测患者的反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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