塞利尼索是一款被美国FDA批准的口服XPO1抑制剂，也是首款同时可用于治疗多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的药物。塞利尼索是一种新型作用机制的口服选择性核输出蛋白抑制剂（SINE），可以引起肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化以及下调多种致癌蛋白在胞浆内的水平，在正常细胞不受影响的情况下可诱导大量实体和血液肿瘤细胞的凋亡。

　　骨髓纤维化（MF）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，以贫血、脾大、全身症状等为特征，其生存期比多种血液肿瘤性疾病更短。目前的常规治疗药物（如JAK抑制剂、免疫调节剂、促红细胞生成素、细胞毒性药物等）只能改善患者症状，无法阻止病情进展。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是唯一可能治愈MF的手段，但较高的移植相关死亡风险限制了其使用。塞利尼索（Selinexor）是一款口服的选择性核输出蛋白抑制剂（SINE），已有研究显示，塞利尼索在芦可替尼难治和不耐受的骨髓纤维化患者中凸显疗效。

　　正在开展的一项多中心、开放性、I/II期研究(NCT04562389)正在评价塞利尼索联合芦可替尼在初治MF患者中的安全性和疗效。塞利尼索联合芦可替尼方案在骨髓纤维化患者中显示出可控的安全性和良好的治疗效果，可以给患者带来快速和持续的脾脏缓解，为初治骨髓纤维化患者的一线治疗提供了新的选择。

　　塞利尼索是一种口服的核输出抑制剂。在非临床研究中，塞利尼索通过阻断Exportin 1(XPO1)可逆地抑制肿瘤抑制蛋白(TSPs)、生长调节剂和致癌蛋白mRNA的核输出。Selinexor抑制XPO1导致TSPs在细胞核内积聚，c-myc和cyclinD1等几种癌蛋白减少，细胞周期阻滞，并导致癌细胞凋亡。Selinexor在多发性骨髓瘤细胞系和患者肿瘤样本以及小鼠异种移植模型中显示出体外促凋亡活性。

　　塞利尼索的主要功效之一是抑制癌细胞增殖。在多发性骨髓瘤和淋巴瘤患者中，肿瘤细胞异常增殖是致病的主要原因之一。塞利尼索通过抑制XPO1的功能，阻止癌细胞中的致癌因子的核外运输，从而减少癌细胞的生长和分裂。这种治疗方法不仅可以减少癌症细胞的数量，还可以抑制其扩散到其他部位。

　　塞利尼索还具有增强免疫功能的作用。在治疗多发性骨髓瘤和淋巴瘤过程中，免疫系统的活性对于抵抗癌症的发展起着关键作用。塞利尼索可以活化体内的自然杀伤细胞（NK细胞），增强其攻击癌细胞的能力。此外，塞利尼索还能够增加CD8+T细胞的活性，增强其对肿瘤细胞的杀伤作用。通过提升免疫系统的活性，塞利尼索能够增强患者的抗癌能力，帮助其更好地对抗肿瘤。塞利尼索是一款同类第一且同类唯一的口服选择性核输出蛋白抑制剂，与化疗作用机制不同，联合使用可起到协同增效的结果，临床数据表明联合芦可替尼方案后的疗效和安全性令人鼓舞，相信塞利尼索会成为这类患者治疗的新利器，如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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