依库珠单抗注射液（商品名：舒立瑞，Soliris）在2023年6月经中国国家药品监督管理局批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者。依库珠单抗是中国首个、也是唯一一个获批用于治疗全身型重症肌无力的补体抑制剂，可通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用，减少炎症反应和损伤，从而改善患者的症状和生活质量。在该药物的三期临床试验中，疗效和安全性结果得到了充分验证。该药物的临床试验包括多个国家和地区的患者，其中包括难治性全身型重症肌无力患者。研究结果显示，依库珠单抗eculizumab治疗组患者的肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善，与安慰剂组相比，治疗组的症状得到了明显缓解。同时，该药物的安全性也得到了验证，患者在治疗过程中没有出现明显的不良反应。

　　全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis,gMG）是一种罕见的、自身免疫性疾病，主要表现为全身肌肉无力，伴有或不伴有眼睑下垂的以肌肉接头为主的疾病。

　　乙酰胆碱受体（AChR）抗体是MG最常见的致病性抗体，约80%的患者可检测到AChR抗体。AChR抗体与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合后会激活补体系统，导致膜攻击复合物(MAC)的形成，从而导致神经肌肉接头传递障碍，进而引发神经肌肉传递异常和与MG相关的特征性肌肉无力。依库珠单抗是一种单克隆抗体，通过与补体蛋白C5结合，抑制末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的产生。在aHUS患者中，预防C5a和末端补体复合物的形成可抑制补体介导的微血栓性微血管病变。该药于2007年首次获批用于治疗PNH患者，国内于2018年上市，用于治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。

　　gMG在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性。最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂；在某些诱因下（比如手术创伤或感染），有部分患者可能会出现急性加重的危象症状，如吞咽呼吸困难和极端疲劳。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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