2022年1月11日，国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示，协和麒麟（中国）制药有限公司的罗普司亭（曾用名：罗米司亭）获得批准，用于治疗原发慢性免疫性血小板减少症(ITP)。罗普司亭是第二代长效血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，此前，罗普司亭已在全球69个国家和地区获批上市。不仅获批ITP适应症，美国FDA还先后授予罗普司亭治疗再生障碍性贫血和化疗引起的血小板减少症的孤儿药资格。

　　原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点，主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。成人ITP年发病率为(2～10)/10万，60岁以上老年人是高发群体。该病临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。老年患者致命性出血发生风险明显高于年轻患者。ITP患者常存在乏力、焦虑症状，也极大影响了生活质量。

　　该研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价罗米司亭的疗效和安全性。该研究中，患者接受罗普司亭或安慰剂治疗12周，起始剂量为每周3μg/kg。主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。研究结果显示，首次给药后1周后，罗普司亭组血小板应答率即达77%，2周后达91%，绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答，而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗普司亭组总体血小板应答率高达96%，而安慰剂组仅为8.3%，在总12周治疗期内，罗普司亭组中位血小板应答周数为11周，而安慰剂组为0周。所有治疗相关事件的严重程度均为轻度，无严重治疗相关事件。

　　罗普司亭可快速促进血小板生成，长期维持血小板计数至安全范围，耐受性良好，且罗普司亭仅需1周给药1次，改善了患者的生活质量。作为第二代TPO受体激动剂，罗普司亭此前已在全球69个国家和地区获批上市，具有起效快、有效率高，给药频率低、安全性优等特点，大部分患者能够减少或停用其他ITP药物，弥补了现有治疗药物的不足，大量临床研究证实和临床指南也充分肯定了罗普司亭的卓越疗效和安全性。

　　与rhTPO和艾曲泊帕不同，罗米司亭是通过DNA重组技术产生的人TPO模拟肽，由二硫键连接人Kappa轻链与IgG1重链的Fc恒定区形成的4肽结构域，可结合巨核细胞表面的TPO受体，激活其内源性通路促进巨核细胞产生血小板。Fc恒定区可延长药物的半衰期，因此罗普司亭每周仅需给药1次。另外，罗普司亭不具有内源TPO同源性序列，因此不会引起交叉反应产生中和抗体。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)在原发免疫性血小板减少症中的功效如何？

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