艾伏尼布凭借其在中国患者中的优异表现，入选了IDH1突变的成人急性髓系白血病的Ⅰ级推荐。另外，中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2021年版）同样建议艾伏尼布用于R/R AML治疗。

　　艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　依维替尼是一种靶向IDH1酶的抑制剂，通过抑制IDH1酶的活性，从而阻断异常的细胞代谢过程，达到治疗肿瘤的目的。AML患者中存在一种名为IDH1基因突变的类型，这种突变使得细胞内的IDH1酶活性异常升高，导致细胞代谢异常，最终引发白血病。艾伏尼布正是针对这种突变而设计的药物。依维替尼的作用机制是抑制IDH1酶活性，这是一种在许多类型的癌症中常见的突变酶。当IDH1酶活性被抑制时，癌细胞无法利用葡萄糖来产生能量，最终导致细胞死亡。这种药物主要通过口服给药，并且副作用相对较小，常见的不良反应包括贫血、疲劳和恶心等。

　　临床数据和治疗效果根据权威的临床研究数据显示，艾伏尼布在治疗复发性或难治性急性系白血病中表现出显著的疗效。临床试验结果显示，该药对于携带FLT3-ITD突变的复发性或难治性急性髓性白血病具有显著的治疗效果。同时，艾伏尼布在治疗过程中的不良反应较少，使患者能够更好地耐受治疗。

　　艾伏尼布在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。艾伏尼布显示了良好的安全性并且可使患者获得持久缓解。

　　艾伏尼布可用于IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，也可以用于IDH1突变的新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者，可以延长患者的生存期，缓解病情，提高患者的生活质量，但并不能治愈白血病。艾伏尼布可有效避免骨髓抑制、降低感染风险，通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，从而发挥抗肿瘤效果，患者需对症用药，不可盲目选择。

　　急性髓系白血病(AML)是由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤，是一种异质性肿瘤，目前治疗急性髓系白血病的方法有化疗、放疗、干细胞移植等多种方式治疗，该病预后一般。虽然艾伏尼布不能治愈，但依然给患者带来了新的选择和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB/TIBSOVO)能达到抑制肿瘤发展的效果？

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