在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上，玛伐凯泰（CAMZYOS，mavacamten）在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用备受关注。大会上提出的三项研究和新指南强调了肥厚型心肌病治疗方面的进展，特别是使用玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)。

　　玛伐凯泰的作用机制是通过抑制Camzyos酶来调节心肌细胞的能量代谢，从而改善心肌功能。在心肌细胞中，Camzyos酶是一种关键的酶，它参与了心肌细胞的能量代谢过程。当心肌细胞中的Camzyos酶被抑制时，能量代谢过程就会受到干扰，从而使心肌功能得到改善。

　　研究表明，玛伐凯泰可以改善心肌细胞的收缩功能，增加心脏的泵血能力，减少心绞痛和心力衰竭等症状。此外，该药物还可以减少心肌细胞的死亡和炎症反应，从而保护心脏免受进一步的损伤。

　　VALOR-HCM是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验，安慰剂交叉时间为16岁，旨在评估玛伐凯泰对转诊接受间隔缩小治疗(SRT)的症状性梗阻性HCM患者的疗效和安全性。试验结果表明，最初的玛伐凯泰组中8.9%的患者和安慰剂交叉组中19.2%的患者达到了复合终点。在最初的玛伐凯泰组中，3例接受了SRT，1例符合SRT条件，1例无法进行SRT评估。在安慰剂交叉组中，3人接受了SRT，4人符合SRT条件，3人无法评估SRT。总体而言，108名患者中有96名继续长期服用玛伐凯泰。

　　玛伐凯泰正在进行临床试验，以评估其在治疗心血管疾病方面的疗效和安全性。如果该药物获得批准，它将成为一种新型的治疗心血管疾病的工具，为患者提供更多的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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