阿伐普替尼（Avapritinib,Ayvakit）是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者，这是中国首次批准针对这一患者群体的精准疗法。欧盟委员会已批准AYVAKYT(avapritinib)阿伐替尼用于治疗患有中度惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)的成年患者对症治疗未能充分控制严重症状。
系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的、使人衰弱的血液系统疾病，主要由KIT D816V突变驱动。肥大细胞不受控制的增殖和启动会导致SM患者出现慢性、严重和经常无法预测的症状。
在临床试验中，阿伐普替尼治疗显示出高缓解率：ORR为57%、完全缓解率（CR）为28%、部分缓解率（PR）为28%。Ayvakit治疗显示快速、持久缓解，中位缓解持续时间（DOR）为38.3个月（95%CI:19-NE），从治疗到缓解的中位时间为2.1个月。
Ayvakit的批准上市，使晚期SM患者首次有了一种靶向治疗方法。Ayvakit能够强效、选择性抑制D816V突变KIT，这是SM疾病的中心驱动因素。用药方面，晚期SM患者推荐的阿伐普替尼剂量为200mg，每日口服一次。对于血小板计数小于50x10E9/L的晚期SM患者，不建议使用Ayvakit治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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