米哚妥林（midostaurin，PKC412）能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞均具有细胞凋亡作用。在FLT3靶点及适应症上，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法的新药。

　　米哚妥林的作用机制是抑制酪氨酸激酶（TK）的活性，这是一种在CML细胞中过度表达的酶。通过抑制这种酶的活性，米哚妥林可以阻止癌细胞的增殖，促进它们的凋亡。米哚妥林的作用机制是抑制多种激酶，包括FLT3、KIT和PDGFRα等，这些激酶在白血病细胞的生长和存活中起着重要作用。通过抑制这些激酶，米哚妥林能够阻止白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。

　　在临床试验中，米哚妥林联合化疗已被证明能够显著提高慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的生存率。对于慢性粒细胞白血病患者，米哚妥林联合伊马替尼治疗能够显著降低疾病进展的风险。

　　临床试验结果表明，在一项伴有FLT3突变的新诊断AML患者中进行的3期临床试验(Ⅲ期PARIFY试验，NCT00651261)结果显示：相比安慰剂组，米哚妥林能够明显延长患者的总生存期(OS)(74.7个月vs.25.6个月)和无事件生存期(EFS)(8.2个月vs.3.0个月)。与传统的化疗药物相比，米哚妥林具有更高的疗效和更低的副作用发生率。此外，米哚妥林还可以与其他抗癌药物联合使用，以提高治疗效果。

　　尽管米哚妥林在CML治疗中取得了良好的疗效，但并非所有患者都能从该药物中受益。因此，在使用米哚妥林之前，需要进行适当的基因检测和临床评估。此外，患者需要遵循医生的建议，按照规定的剂量和时间表使用米哚妥林，以确保获得最佳的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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