密妥坦(米托坦)适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦是肾上腺皮质的抑制剂。它可作为胆固醇侧链裂解酶的抑制剂，程度较轻。此外，米托坦通过未知机制对肾上腺皮质具有直接和选择性的细胞毒性作用，从而导致与DDD类似的永久性肾上腺萎缩。
肾上腺皮质癌发病率无明显性别差异，男女发病比例约为1:1.3，主要由于特异性TP53基因种系突变（R337H）。手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。
米托坦可呈浓度依赖性抑制人ACC细胞SW13及H295Ｒ增殖，H295R细胞对米托坦较SW13细胞更敏感。米托坦对ACC细胞具有肾上腺素溶解作用，并抑制类固醇激素合成，对库欣综合征患者有益。
在意大利一项多中心II期试验中测试了米托坦与依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP）治疗晚期、无法手术的ACC（肾上腺皮质癌）患者的相关性。根据世界卫生组织的标准，2例患者完全缓解，13例患者部分缓解，总缓解率为53.5%。8例患者病情稳定，5例患者病情进展。反应发生在有功能和无功能肿瘤的患者中，更常见于那些携带淋巴结和肺转移的患者。反应患者的进展时间为24.4个月。EDP加米妥坦联合化疗是晚期ACC患者的积极且可控的治疗方法。
对于18岁以下的儿童，米托坦的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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