罗普司亭(Nplate、Romiplostim)是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,旨在提升免疫性血小板减少症(ITP)患者血小板计数。适用于治疗慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)对皮质激素,免疫球蛋白或脾切除反应不充分患者中的血小板减少症。
在日本开展的一项双盲、随机对照III期临床研究显示,首次给药后1周后,罗普司亭组血小板应答率即达77%,2周后达91%,绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答,而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗普司亭组总体血小板应答率高达96%,而安慰剂组仅为8.3%。
在另一项为期6个月的前瞻性、多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床+3年随访研究中,其结果显示,相较之于安慰剂而言,罗普司亭组ITP患者的2级以上出血事件的发生率显著降低,分别为15%(罗普司亭组)VS34%(安慰剂组)。
罗普司亭是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),它通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产,能模拟人体天然的血小板生成素效果,通过与血小板生成素受体结合,可刺激细胞内转录途径,导致血小板生成增加。首创融合肽体,独特Fc结构域带来长效缓释效果,显著延长药物半衰期至120-140小时。
因此对于患者来说罗普司亭仅需1周给药1次,可显著降低用药频率,并且不需要禁食、空腹,对于患儿而言使用更加方便,能够提升患者的用药依从性和生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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