赛利尼索联合芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效显著，赛利尼索是一种新型的口服XPO1抑制剂，目前在美国被批准用于多种血液系统恶性肿瘤的治疗。最近的研究表明，赛利尼索联合芦可替尼治疗MF患者具有良好的有效性和安全性。骨髓纤维化（MF）是一种复杂的血液系统疾病，其临床表现主要包括进行性骨髓衰竭、血细胞计数异常、脾脏肿大等。由于大多数患者对传统治疗药物反应不佳，因此需要寻找新的治疗手段。近年来，以芦可替尼为代表的JAK抑制剂在MF治疗中取得了一定的疗效，但仍然存在疗效有限和无法阻止疾病进展的问题。
在一项多中心、开放标签、1/2期研究中，采用3+3设计，评估了两种剂量水平赛利尼索（40mg和60mg每周一次）联合芦可替尼（每天两次）治疗初治MF患者的疗效。治疗周期为28天，所有患者均接受5-HT3拮抗剂预防恶心。主要研究终点包括安全性、最大耐受剂量（MTD）、临床试验2期推荐剂量（RP2D）和初步疗效。次要终点包括脾脏体积、症状、贫血反应以及总生存期（OS）。
研究结果显示，赛利尼索联合芦可替尼治疗MF患者的耐受性良好，不良反应可控。与芦可替尼单药相比，SVR35率显著提高。此外，患者的脾脏体积减小，症状得到缓解，贫血反应得到改善，总生存期也有所延长。
综上所述，赛利尼索联合芦可替尼治疗MF患者具有显著疗效，有望成为MF患者治疗的新选择。未来需要进一步的研究来验证这一疗效，并探讨其在其他血液系统疾病中的应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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