Vismodegib（维莫德吉）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果，如果增加使用剂量，则会导致患儿出现骨毒性。
维莫德吉的作用机制是抑制一种名为“hedgehog信号通路”的蛋白质，这种蛋白质在许多类型的癌症中发挥着重要作用。通过抑制这种蛋白质，维莫德吉能够阻止癌症细胞的生长和扩散，从而延长患者的生存期。
维莫德吉目前被批准用于治疗基底细胞癌。基底细胞癌是一种常见的皮肤癌，维莫德吉在一些临床试验中显示出对这种癌症的有效性，因此被批准用于治疗这种癌症。在一些试验中，维莫德吉已经成功地延长了患者的生存期，并改善了他们的生活质量。此外，维莫德吉的副作用相对较小，主要是皮肤干燥和口腔溃疡等轻微症状。
一项多中心临床试验评估了Erivedge的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受Erivedge治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。
维莫德吉是一种新型的抗癌药物，具有广阔的应用前景。通过抑制Hedgehog信号通路，它可以针对特定的癌症细胞进行攻击，从而减缓或阻止病情的发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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