艾米珠单抗（HEMLIBRA/EMICIZUMAB）是一种新型的治疗罕见遗传性疾病——血友病A（hemophilia A）的药物。血友病A是一种由于缺乏凝血因子VIII（FVIII）引起的遗传性疾病，导致患者容易发生出血，严重时可危及生命。艾米珠单抗是第一种治疗血友病A的凝血因子FVIII替代疗法，为患者提供了新的治疗选择。
艾米珠单抗的作用机制是通过抑制FⅨa的活性，间接增加内源性FVIII的水平，从而达到止血的目的。与传统的凝血因子FVIII替代疗法相比，艾米珠单抗具有更长的半衰期和更少的免疫原性，减少了频繁注射的必要性和潜在的不良反应。
在治疗机制上，艾米珠单抗展现出了独特的优势。它利用了基因表达的原理，针对F IX基因突变进行干预，从而从根本上改善患者的凝血功能。这种治疗方法不仅针对性强，而且疗效持久，为血友病A患者带来了更为稳定的治疗效果。
在临床试验中，艾米珠单抗已经显示出显著的治疗效果。近期的一项研究使用Hemlibra（Emicizumab）对获得性血友病A患者进行预防性治疗，结果显示近75%的患者在研究期间未发生出血情况，而且Hemlibra（Emicizumab）的安全性表现良好。患者的出血事件频率和严重程度均有所降低，生活质量得到了改善。此外，艾米珠单抗还可以减少患者对FVIII的依赖，降低医疗费用。
然而，艾米珠单抗并非适用于所有血友病A患者。例如，对于严重过敏反应或存在特定基因突变的患者，艾米珠单抗可能不是最佳选择。因此，在选择使用艾米珠单抗之前，医生应评估患者的病情和过敏史等个体因素。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 艾米珠单抗 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
