塞尔帕替尼（以前称为LOXO-292）是一种新型的ATP竞争性高选择性RET激酶小分子抑制剂。靶向药物作用靶点的基因解码表明，它对多种RET改变具有纳摩尔效力，包括融合、激活点突变和预测的获得性耐药突变，同时主要保留非RET激酶和非激酶靶标。此外，赛尔帕替尼旨在穿透中枢神经系统(CNS)，并已在临床前模型中显示在大脑中具有抗肿瘤活性。用于治疗转染重排基因（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者、需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的药物。

　　在肺癌中，RET突变有些类似于ALK突变，也是一种“钻石”突变，罕见但有效。罕见是指它的突变频率低，在NSCLC中只有1%~2%，而有效就是指RET靶向药的疗效特别好了。本次塞普替尼治疗RET突变NSCLC的III期临床试验一共纳入了212名患者，以65岁以下不吸烟的女性为主，这也是各种驱动基因阳性NSCLC的好发人群。试验中，有129人接受塞尔帕替尼单药治疗，另外83人接受K药联合化疗治疗作为对照。

　　最终的试验结果无愧RET的“钻石”突变之名。塞普替尼组患者84%获得缓解，而且疗效持久，中位缓解持续24.2个月。中位随访16.7个月后，塞普替尼组患者中位PFS达24.8个月。而对照组患者客观缓解率65%，中位缓解持续11.5个月，中位PFS 11.2个月。相比K药+化疗，塞普替尼让患者进展或死亡的风险降低了54%。

　　塞尔帕替尼(Selpercatinib)最常见的副作用是AST和ALT酶升高，血糖升高，白细胞计数降低，血液白蛋白降低，血钙降低，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶、高血压、疲劳、身体或四肢肿胀、血小板计数低、胆固醇升高、皮疹、便秘和血液中钠减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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