福巴替尼(Futibatinib)是一种口服、强效、选择性、不可逆的FGFR1-4小分子抑制剂。它是由大鹏药品工业株式会社研发的,并于2022年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗肝内胆管癌。
福巴替尼的作用机制是选择性地与FGFR1-4的ATP结合袋结合,从而抑制FGFR介导的信号转导途径,减少肿瘤细胞增殖,增加FGFR1-4基因畸变的肿瘤细胞死亡。这种抑制剂的一个潜在好处是,它们可以带来更好的效力和选择性。
目前福巴替尼已被批准用于治疗肝内胆管癌。在临床试验中,福巴替尼对胆管癌患者显示出显著的治疗效果,患者的整体缓解率和缓解持续时间都有明显提升。此外,福巴替尼还在其他类型的癌症中进行了一系列的试验,包括膀胱癌、肾癌等,显示出一定的治疗潜力。
FOENIX-CCA2试验(NCT02052778)是一项多中心、开放标签、单臂、2期试验,结果显示,在103名患者中,根据独立中央审查(ICR)和RECIST v1.1标准,Futibatinib引起的总反应率(ORR)为42%(95%CI,32%-52%),所有反应者都有部分反应。使用该药的中位反应时间(DOR)为9.7个月(95%CI,7.6-17.1)。72%的患者的DOR持续了至少6个月,14%的患者的反应持续了至少12个月。响应的中位时间是2.5个月(范围是0.7-7.4)。
在携带FGFR1-4基因畸变的肿瘤中,福巴替尼选择性地与FGFR1-4的ATP结合袋结合,从而抑制FGFR介导的信号转导途径,减少肿瘤细胞增殖,增加FGFR1-4基因畸变的肿瘤细胞死亡。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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