随着阿德莱德研究人员参与的一项国际临床试验的成功进行，一种新一代治疗慢性髓系白血病（CML）的药物——阿西米尼（Scemblix/Asciminib）的取得了突破性进展。阿西米尼的横空出世，为酪氨酸激酶抑制剂疗法耐药或不耐受的患者提供了重要的新治疗选择。
慢性髓性白血病(CML)是一种罕见的骨髓增生性疾病，约占所有白血病病例的15%，9号染色体上的ABL1基因和22号染色体上的BCR基因，形成组成型激活的BCR-ABL1融合基因，也称为费城染色体。
阿西米尼是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂，既有TKI级别的疗效，又降低了脱靶效应。阿西米尼具有独特的作用机制：作为BCR-ABL1的STAMP（专门针对ABL肉豆蔻酰袋）抑制剂，它可以在对先前治疗产生耐药性或不耐受性的CML患者中发挥活性。
ASCEMBL临床试验是一项多中心、随机分配的3期临床试验，其中233名CP-CML患者在2次或更多TKI后经历不耐受或治疗失败，以2:1的比例随机分配至阿西米尼40 mg，每天两次或每天500毫克博舒替尼。中位随访14.9个月后，阿西米尼组25.5%的患者在24周时达到MMR，而博舒替尼组为13.2%。
阿西米尼是一个非常有前景的CML治疗药物，可能是三线CML和T315I阳性患者的有效选择。未来仍需进一步研究阐明哪些患者能从Asciminib治疗获益！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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