他替瑞林用于治疗脊髓小脑变性病人，可以改善临床症状，取得一定的临床效果，这为SCA患者的治疗提供了一种新的选择。目前该药仅在日本作为处方药使用，在我国尚没有此药。他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)是一种促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物，它模仿TRH的生理作用，但具有更长的半衰期和作用持续时间，并且在长期使用后几乎没有产生耐受性给药，具有促智、神经保护和镇痛作用。他替瑞林主要用于治疗脊髓小脑性共济失调；对于其他神经退行性疾病，例如脊髓性肌萎缩症，也有一定疗效。
他替瑞林是全球第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)，除具有内分泌作用外，还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用，包括提高运动活性，拮抗利舍平诱导的体温降低，以及拮抗戊巴比妥诱导的睡眠，用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调。
一项纳入427例脊髓小脑变性患者的双盲、随机、安慰剂对照3期临床研究显示：在第28周，他替瑞林治疗组的总体改善评分优于安慰剂组(p<0.001)，他替瑞林组(27.7%)的累积加重率(Kaplan-Meier)显著低于安慰剂组(41.7%)，他替瑞林组的共济失调的总体改善评分显著优于安慰剂组(p<0.004)，他替瑞林组的共济失调累积发生率(27.1%)显著低于安慰剂组(39.4%)，他替瑞林治疗组的不良事件的发生率(14.1%)与安慰剂组几乎相同。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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