Albrioza（AMX0035）由Amylyx制药公司开发，于2022年6月获加拿大卫生部附条件批准上市。该药是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂，二者联合使用，对内质网和线粒体起到保护作用，以减少神经元死亡和功能障碍。
Albrioza是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂。在加拿大被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。苯基丁酸钠和牛磺二醇的组合可以减少神经元细胞死亡，同时减轻内质网(ER)应激和线粒体功能障碍的发生。
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种运动神经元损伤导致其所支配的肌肉无法根据人的意志而活动的疾病，而患此症的病人智力和感知，类似于全身的肌肉慢慢“被冻住了”一样，丧失其应有的功能。因此它也有个更形象也更为人熟知的名字——“渐冻症”。
一项在137名ALS受试者中进行的多中心2期临床试验，实验包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，受试者接受了治疗在内的24周中，Albrioza的肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)平均得分高出2.32分。这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。
临床数据表明，与服用安慰剂的人相比，服用Albrioza的ALS患者在功能结果方面具有统计学意义和临床意义的益处，无论是作为独立疗法还是应用到现有的ALS疗法中。这一决定标志着Albrioza首次在全球范围内向Amylyx授予上市许可。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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