急性髓系白血病（AML）是威胁人类健康的重大疾病，是最常见的成人急性白血病，AML具有高度异质性，常发生多种基因突变，约96%的初发患者至少有一种驱动突变，86%具有两种以上驱动突变，DNMT3A、ASXL1、TET2、NPM1和IDH1/2突变被认为是AML发展的早期事件，约6-10%患者，艾伏尼布（IVOSIDENIB/TIBSOVO）就是其中的一种代表性药物，为白血病患者提供了新的治疗选择。
艾伏尼布是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，主要针对急性髓系白血病（AML）的特定基因突变。这种药物能够阻止突变的IDH1酶的活性，从而恢复正常的细胞代谢过程，抑制白血病细胞的生长和扩散。Ivosidenib是一种小分子抑制剂，靶向突变体异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）酶。易感IDH1突变被定义为导致白血病细胞中2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高的那些突变，其中通过1）临床上有推荐剂量的ivosidenib和/或2）抑制突变IDH1酶活性预测有效性。根据经验证的方法，在推荐剂量下，ivosidenib浓度可持续。这种突变中最常见的是R132H和R132Cs取代。Ivosidenib在体外以比野生型IDH1低得多的浓度抑制选择的IDH1 R132突变体。在小鼠异种移植模型中，ivosidenib对突变IDH1酶的抑制导致2HG水平降低并诱导体外和体内髓样分化。
艾伏尼布的研发和上市，为那些携带IDH1突变基因的AML患者带来了希望。与传统的化疗药物相比，艾伏尼布具有更高的选择性和更低的副作用。这使得患者在接受治疗期间，能够保持更好的生活质量。对达到CR或CRh的患者，其达到CR或CRh的中位时间为2个月（范围，0.9-5.6个月）。在最佳缓解达到CR或CRh的57例患者中，所有患者均在开始本品治疗后的6个月内达到首次的CR或CRh应答。在基线时红细胞（RBC）和/或血小板输注依赖的110例患者中，41例患者（37.3%）在基线后任意连续的56天转变并保持非输血依赖。在基线时RBC和血小板输注不依赖的64例患者中，38例患者（59.4%）在基线后的任意连续56天期间保持非输血依赖。
尽管艾伏尼布在治疗AML方面取得了显著的成果，但我们仍需认识到，它并非对所有患者都有效。不同的患者，其基因突变类型、疾病分期以及身体状况等因素都可能影响药物的治疗效果。因此，在使用艾伏尼布之前，医生需要对患者的具体情况进行全面评估，确保药物使用的合理性和安全性。
随着精准医疗的深入发展，我们期待未来能够发现更多针对白血病的有效药物。同时，通过基因编辑、免疫疗法等前沿技术的结合，我们有望为白血病患者提供更加个性化、高效的治疗方案。艾伏尼布作为一种创新的白血病治疗方法，为许多患者带来了希望。然而，我们仍需保持谨慎和理性的态度，不断探索和完善现有的治疗方案，以期为广大白血病患者带来更好的生活质量和更长的寿命。同时，我们也期待更多的科研人员和医疗工作者加入到这一领域的研究中，共同推动白血病治疗的进步和发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB/TIBSOVO)能达到抑制肿瘤发展的效果？
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