近年来，贝组替凡（belzutifan）作为一种新型药物，为VHL综合征的治疗带来了希望。它是一种口服的选择性HIF-2α抑制剂，通过抑制HIF-2α信号通路来减缓VHL综合征相关肿瘤的生长。该药物在临床试验中表现出良好的疗效和安全性，为VHL综合征患者提供了新的治疗选择。贝组替凡（BELZUTIFAN/WELIREG）治疗罕见病VHL综合征的效果评析

　　罕见病VHL（Von Hippel-Lindau）综合征是一种遗传性疾病，主要表现为多种器官的良性肿瘤，如视网膜血管瘤、中枢神经系统血管母细胞瘤、肾脏实质肿瘤以及胰腺神经内分泌瘤等。对于VHL综合征患者来说，尽管这些肿瘤通常是良性的，但它们的生长和压迫症状仍然会对患者的生活质量和健康造成严重影响。因此，有效治疗VHL综合征对于改善患者的生存质量具有重要意义。

　　根据一项正在进行的开放标签II期临床试验004研究的结果，贝组替凡在治疗VHL综合征相关肾脏实体瘤（RCC）患者方面取得了显著疗效。这项研究共入组了61名具有至少1处可测量肾脏实体瘤病灶的VHL相关RCC患者，同时还包括中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（pNET）等其他VHL相关肿瘤患者。这些患者每天接受一次120 mg的belzutifan，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　试验的主要疗效终点是独立审查委员会基于RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）。结果显示，VHL相关RCC患者的ORR为49%（95%CI：36,62），意味着近一半的患者在接受贝组替凡治疗后，肿瘤出现了明显的缩小或消失。此外，所有有响应的VHL-RCC患者从治疗开始至少随访18个月，未达到中位持续缓解时间（DoR）；56%的应答者的DoR≥12个月，表明这些患者在接受治疗后，肿瘤得到了长期的控制。同时，中位至缓解时间（TTR）为8个月，说明多数患者在接受治疗后的8个月内开始出现疗效。

　　除了疗效显著外，贝组替凡在治疗过程中还表现出了良好的安全性。临床试验中未发现严重的不良反应，多数患者能够耐受药物治疗。这一优势使得贝组替凡成为VHL综合征患者的一种理想选择。

　　总之，贝组替凡作为一种新型药物，在治疗VHL综合征相关肾脏实体瘤方面取得了显著的疗效。其高ORR、长DoR以及良好的安全性使其成为VHL综合征患者的一种有效治疗手段。随着临床研究的深入，贝组替凡有望在未来为更多VHL综合征患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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