阿伐普替尼是一款强效、高选择性、口服针对肥大细胞/干细胞生长因子受体（c-Kit）和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）突变的激酶抑制剂。阿伐替尼（avapritinib）新适应症获FDA批准，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）。该产品也是ISM领域首款疗法。系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的疾病，大约95％的病例是由KIT D816V突变引起的。肥大细胞失控性的增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。
基于全球性II期PIONEER研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，共纳入212例患者，旨在评估阿伐替尼（25mg，每日1次）治疗经标准治疗后症状控制不充分的ISM患者。研究的主要终点为第6个月ISM症状评估量表（ISM-SAF）评估的总症状评分（ASS）平均变化和II期推荐剂量（RP2D）。阿伐普替尼耐受性良好，安全性优于安慰剂组，阿伐替尼治疗的患者中96%选择在开放标签扩展研究中继续接受该治疗。
阿伐普替尼的批准上市，使晚期SM患者首次有了一种靶向治疗方法。Ayvakit能够强效、选择性抑制D816V突变KIT，这是SM疾病的中心驱动因素。用药方面，晚期SM患者推荐的Ayvakit剂量为200mg，每日口服一次。对于血小板计数小于50x10E9/L的晚期SM患者，不建议使用Ayvakit治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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