阿伐曲泊帕（Doptelet/Avatrombopag）作为一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，为血小板减少症患者带来了新的治疗希望。阿伐曲泊帕通过激活血小板生成素受体，促进骨髓中巨核细胞的分化和成熟，从而增加血小板的生成。与传统的肽类血小板生成素受体激动剂相比，阿伐曲泊帕具有更好的口服生物利用度和稳定性，为患者提供了更为便捷的用药方式。阿伐曲泊帕主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）等血小板减少性疾病。在这些疾病中，患者的血小板数量减少，容易引发出血倾向。阿伐曲泊帕的应用可以有效地提升血小板计数，降低出血风险，改善患者的生活质量。

　　Avatrombopag是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂，可刺激巨核细胞从骨髓祖细胞增殖和分化，导致血小板产量增加。Avatrombopag在结合TPO受体方面与血小板生成素不具竞争性，并且在血小板生成方面与TPO具有相加的药理作用。Avatrombopag是一种血小板生成素受体(TPOR)激动剂，具有可能的巨核细胞生成刺激活性。给药后，阿伐曲泊帕结合并刺激血小板血栓形成素受体(TPOR)，其可导致巨核细胞从骨髓祖细胞增殖和分化。这一过程增加了血小板的产生，可能有助于预防化疗引起的血小板减少症。TPOR被归类为细胞因子受体和造血素受体超家族的成员。

　　依据LOR-4WK和LOR-2VIS两种失效定义，服用阿伐曲泊帕实现应答的患者中，分别有72.4%和55.2%的患者未曾经历失效。阿伐曲泊帕表现出极佳的持久应答能力。连续四周（LOR-4WK）血小板计数<30,000/μL的失效发生中位时间为170天，平均为134.7天；而连续两次访视（LOR-2VIS）血小板计数＜30,000/μL的失效分析中，中位时间为146天，平均时间为119.1天。服用阿伐曲泊帕起始应答的ITP患者，虽然发生LOR-4WK（发生连续四周血小板计数<30,000/μL）失效，但整体研究期间有88%的时间始终维持初始应答；此外，发生LOR-2VIS（发生连续两次访视血小板计数<30,000/μL）失效的患者，整体研究期间有85%的时间始终维持初始应答。由此可知，这两种失效的发生是短暂的。

　　阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在5天的治疗疗程中，治疗开始后3至5天内观察到血小板计数增加，在10至13天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在35天后恢复至接近基线值。相比传统的治疗方法，阿伐曲泊帕具有更高的疗效和更好的安全性。其口服给药方式使得患者用药更为方便，同时减少了注射带来的痛苦和感染风险。此外，阿伐曲泊帕的副作用相对较小，多数患者能够耐受。

　　阿伐曲泊帕作为一种新型的口服非肽类促血小板生成素受体激动剂，在血小板减少症的治疗领域取得了显著的成果。其独特的药理作用、广泛的应用前景以及不断优化的剂型和给药方式，使得阿伐曲泊帕成为了血小板减少症患者的新希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样？

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