胆管癌是一种源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，具有较高的恶性程度和死亡率。由于其发病部位特殊，手术难度较大，且多数患者在发现时已处于中晚期，因此治疗效果一直不尽如人意。然而，培米替尼的出现为胆管癌治疗带来了革命性的改变。研究表明约43%的胆管癌样本中发现了潜在的靶向性畸变，这强调了精准医学在晚期胆管癌中的潜在作用。NCCN指南和CSCO指南中均推荐对于晚期胆管癌患者进行基因检测，如FGFR2、IDH1/2、HER2、RET等，同时ESMO将FGFR2定义为胆管癌患者需检测的I级推荐基因变异。

　　培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR2基因融合阳性的胆管癌患者。该药物通过抑制FGFR2信号通路，从而抑制癌细胞的增殖和转移，达到治疗胆管癌的效果。自培米替尼问世以来，其在临床试验中表现出显著的疗效，为胆管癌患者提供了一种新的治疗选择。培米替尼（Pemigatinib）是一种FGFR1/2/3强效选择性的小分子口服抑制剂。临床中FGFR2融合/重排经治胆管癌患者接受佩米替尼治疗客观缓解率（ORR）达到60%，中位无进展生存期（mPFS）达到9.1个月，对于晚期胆管癌患者来说这是一个重大的生存突破。

　　在临床研究中，培米替尼在FGFR2基因融合阳性的胆管癌患者中显示出良好的疗效。一项名为FIGHT-202的研究表明，接受培米替尼治疗的患者中位无进展生存期达到7.2个月，显著优于对照组。同时，培米替尼在治疗过程中表现出良好的耐受性，副作用相对较小，为患者提供了更好的生活质量。在培米替尼的临床试验中，许多胆管癌患者在使用该药物后出现了显著的肿瘤缩小和症状改善。一些原本无法手术的患者，在使用培米替尼后，肿瘤得到了有效控制，为后续的手术治疗创造了条件。此外，培米替尼还显著延长了患者的生存期，提高了生活质量。

　　安全性方面，两个阶段的34名受试者均纳入安全性分析。截至数据截止日期，每个受试者至少经历了1次治疗相关的不良事件(TRAE)，最常见的TRAE是高磷血症(73.5%)、口干(55.9%)和脱发(50.0%)，14.7%的TRAE为3级或更高。3名受试者出现了SAEs，分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管感染。没有因TRAE而停止治疗和死亡。这些结果显示接受Pemigatinib治疗的患者对含有FGFR2重排/融合的CCA的持续持久的反应和耐受性。与全球研究数据相比，pemigatinib在中国患者中的数据更好，ORR和DCR更高，在安全性方面，没有发现新的不良反应。

　　除了疗效显著外，培米替尼还具有较高的选择性，主要针对FGFR2基因融合阳性的胆管癌患者。这种精准治疗的方式，不仅可以提高治疗效果，还可以避免不必要的副作用，为患者带来更好的治疗体验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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