Nplate（romiplostim,罗普司亭）在美国已获批准用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。

　　罗普司亭/罗米司亭(Nplate/Romiplostim)作为第二代TPO受体激动剂，是长效TPO-RA类药物，仅需1周给药1次，可显著降低ITP患者的用药频率，有效提升患者的用药依从性和生活质量。原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。ITP的一线治疗主要是糖皮质激素和免疫球蛋白，如果一线治疗失败或复发，则需要进行二线治疗。

　　罗普司亭作为一种血小板生成素(TPO)受体激动剂，模仿人体的天然TPO，通过结合和激活TPO受体，从而诱导其磷酸化，激活下游信号分子JAK2和STAT5并刺激巨核细胞系集落生成细胞生长，促进巨核细胞的成熟从而增加血小板生成，提升患者血小板计数。

　　罗普司亭属于TPO肽类模拟物，该融合蛋白由1个IgG1 Fc载体结构域和4个对TPO-R具有高亲和力的多肽序列组成的TPO-R结合域组成。Fc受体介导的lgG再循环药物释放缓慢；同时Fc结构域的结合会使肾清除率低，因此其半衰期可延长至120-140小时。罗普司亭结合TPO受体天然结合位点，可激活下游更多信号通路，包括JAK2/STAT5，PI3K/Akt、ERK、Mpl等通路，还有STAT3通路，不仅可促进巨核细胞的成熟，还可促进巨核细胞的增殖。

　　一项研究试验结果显示：在主要终点方面，在12个月治疗期间（95%CI:10,11）血小板应答（＞50×10的9次方/L）的中位月数为11个月，首次血小板应答的中位时间为2.1周（95%CI:1.1,3.0）。此外，93%（70例）的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。在第二个终点方面，32%（24）的患者实现至少6个月的缓解，定义为在没有罗普司亭和任何ITP药物（伴随或抢救）的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L。

　　该试验中，Nplate的安全性在患者中相似，无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应（发生率至少为5%，并且Nplate的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%）包括：支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽，恶心和口咽痛。在ITP持续长达12该药的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。

　　一项为期52周的多中心随机、开放标签研究，纳入234例ITP患者，按2:1随机接受罗普司亭和标准治疗(SOC)，旨在比较罗普司亭和SOC治疗ITP的健康相关生活质量。研究发现，与接受SOC的患者相比，接受罗普司亭的HRQOL改善情况更大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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