普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，商品名为GAVRET。美国FDA已批准该款药物分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者、需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者，以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

　　普拉替尼则是一种针对BCR-ABL潜伏突变的酪氨酸激酶抑制剂，它主要用于治疗慢性髓细胞白血病和急性淋巴细胞性白血病，通过抑制BCR-ABL融合基因的活性来发挥疗效。普拉替尼主要用于治疗RET基因突变相关的肿瘤，包括成人和儿童。RET融合基因是一种与肿瘤生成和发展相关的蛋白质，该基因突变会导致肺癌和甲状腺癌等恶性肿瘤的发展。普拉替尼通过高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用。普拉替尼是一种口服的、高选择性的RET（REarranged during Transfection）激酶抑制剂。RET是一种酪氨酸激酶受体，当其发生突变时，可能会导致多种癌症的发生，如甲状腺髓样癌（MTC）、非小细胞肺癌（NSCLC）等。普拉替尼的出现，为这些癌症的治疗提供了一种新的选择。

　　基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果。在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼具有持久的临床获益。

　　未经系统性治疗的患者中，总体客观缓解率（ORR）为79%（95%，置信区间：68%~88%）。其中，完全缓解率（CR）为6%，10%的患者靶病灶完全消失，74%的患者为部分缓解（PR）。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在126例既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为62%（95%，置信区间：53%、70%）。其中，CR率为4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者达到PR。中位DOR为22.3个月。

　　普拉替尼有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂效果相比有显著提高。通过抑制原发和继发变异，普拉替尼有望预防临床耐药的发生。按照普拉替尼(pralsetinib)的使用方法来看，该药每天需要空服口服一次，每次使用400mg。普拉替尼(Pralsetinib)可以长期服用，直到疾病进展或者不耐受，具体时间医生来决定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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