氯苯唑酸葡胺是全球首个也是唯一一个被批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物。ATTR-CM是一种罕见的、进行性的心肌病，目前缺乏有效的治疗手段。氯苯唑酸软胶囊的出现填补了这一领域的治疗空白，为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择。氯苯唑酸软胶囊也是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，可以有效地减少转甲状腺素蛋白四聚体在心肌组织的沉积，改善心脏功能，因此也用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
发表在顶级医学期刊NEJM上的研究显示，与安慰剂相比，氯苯唑酸葡胺的疗效显著且耐受性良好。它能够显著降低转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院率，减缓功能性能力和生活质量的下降速度，延缓周围神经功能损害。
TTR是一种四聚体形式的蛋白，解离成单体后会错误折叠为淀粉样物质，沉积于心肌间质，导致限制性心肌病和进行性心力衰竭，即ATTR心肌病（ATTR-CM）。Tafamidis能够以高亲和力、高选择性地结合TTR的甲状腺素结合位点，抑制TTR四聚体解离为单体。
氯苯唑酸葡胺的规格为61mg，每日只需服用一次，整粒吞服，不需要压碎或切碎。这使得患者在使用时非常方便，也减少了用药的复杂性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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