Venetoclax（维纳妥拉/维奈克拉）是一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物，其主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞。维奈托克获得了中国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。实际上，其在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白血病（CLL），目前临床研究也逐步应用到多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤等多种血液肿瘤中。
BCL-2作为一种抗凋亡蛋白，在AML患者的生存和治疗耐药性中发挥了关键作用。Daniel等研究发现33名接受维奈托克+阿扎胞苷（azacitidin）治疗的患者(蓝线，venetoclax+azacitidine)与88名在单一机构连续接受治疗的既往未治疗的老年AML患者(红线，对照组患者)的总生存期比较。与受维纳妥拉+阿扎胞治疗患者相比，对照组患者的生存期明显较差。由此得出治疗老年AML患者通过维奈托克联合阿扎胞苷可获得深度和持久的缓解，优于常规治疗的结论。
BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白，但肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡。而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达，会隔离促凋亡蛋白进而阻止肿瘤细胞正常凋亡，而BCL-2抑制剂维纳妥拉会选择性与BCL-2结合，促使癌细胞正常死亡。此外，维奈托克往往通过与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法，常见的联用中包括依鲁替尼和维奈托克联用，利妥昔单抗与维奈托克联用等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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