美国FDA批准普拉替尼上市，用于治疗转染原癌基因(RET)融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。普拉替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要针对ROS1（c-ros oncogene 1）基因融合的阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。ROS1基因融合是一种较为罕见的肺癌类型，约占所有非小细胞肺癌的1%-2%。尽管比例不高，但对于这部分患者而言，普拉替尼的出现无疑为他们提供了一种新的治疗选择。RET基因突变在多种肿瘤类型中均有发现，如非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等。普拉替尼的研发正是基于对RET基因突变在肿瘤发生和发展中关键作用的深入研究。

　　普拉替尼的作用机制是通过抑制ROS1酪氨酸激酶的活性，从而阻断肿瘤细胞的信号传导，达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。与传统的化疗药物相比，普拉替尼具有更高的选择性和更低的副作用，能够显著提高患者的生活质量。普拉替尼可以选择性抑制RET激酶活性，同时还可通过剂量依赖性，抑制RET及其下游分子磷酸化，从而有效抑制表达RET的细胞增殖，抑制癌症的发生发展。

　　NSCLC患者中RET基因融合其实并不多见，发生几率仅为1%~2%，常见于年轻、不吸烟的肺腺癌患者。在没有靶向药物之前，对于RET基因融合的NSCLC患者多采用化疗治疗，以含培美曲塞的化疗方案疗效最优，但总体来说，传统的化疗治疗效果比较有限。多激酶抑制剂（MKIs）对RET靶点也有一定的抑制作用，因此某些MKI药物，如卡博替尼、凡德他尼等也有在RET基因融合的NSCLC患者中做研究与应用。但MKI类药物抗RET的活性较弱，具有药代动力学特点不佳，易耐药等特点，所以对RET基因融合的NSCLC患者治疗效果也不够理想，且MKI药物的药毒性也限制了长期使用该类药物的可能性。

　　自普拉替尼问世以来，其在临床试验中表现出色。多项研究结果显示，普拉替尼在治疗ROS1阳性非小细胞肺癌患者中具有显著疗效。其客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）均较高，且患者的中位无进展生存期（PFS）得到显著延长。这些数据充分证明了普拉替尼在治疗ROS1阳性非小细胞肺癌中的优势和潜力。基于237例局部进展或转移性RET融合阳性NSCLC患者的确切疗效。在130名既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为63%，中位DOR为38.8个月。其中，在107名未经治疗的NSCLC患者中，采用普拉替尼治疗的结果显示为ORR为78%(95%CI:68,85)，中位DOR为13.4个月(95%CI:9.4,23.1)。

　　除了疗效显著外，普拉替尼的安全性也备受关注。在实际应用中，普拉替尼的副作用相对较小，主要包括胃肠道不适、疲劳等，且大多数症状会逐渐减轻。这使得患者能够更好地耐受治疗，提高治疗的依从性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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