艾伏尼布（TIBSOVO，ivosidenib片剂)获得美国FDA批准，用于治疗IDH1突变的复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)。这是首个针对此适应症批准的靶向疗法。此外，FDA还批准了Abbott（雅培）的RealTime IDH1 Assay作为R/R MDS患者的伴随诊断工具。TIBSOVO是首个精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，先前已获批用于治疗某些新诊断的成年急性髓样白血病（AML）、复发或难治性AML以及局部晚期或转移性胆管癌。

　　骨髓增生异常综合征(MDS)是祖细胞（干细胞）无法成熟为健康血细胞的疾病。在美国，每年报告大约16,000例新发MDS病例。大约3.6%的MDS患者存在IDH1突变，这被认为是早期“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，预后通常与较差的总体结果以及转化为AML的风险增加相关。在TIBSOVO获批之前，尚无针对该分子定义子集的获批靶向疗法。

　　艾伏尼布（TIBSOVO）是一种口服的选择性IDH1抑制剂，它能够针对MDS中常见的IDH1基因突变进行有效治疗。这种药物通过抑制突变IDH1酶的活性，可以阻断异常代谢产物的生成，进而恢复正常的细胞分化与凋亡过程，从而改善MDS患者的造血功能。

　　在临床试验中，艾伏尼布（TIBSOVO）已经展现出了显著的治疗效果。对于携带IDH1突变的MDS患者，艾伏尼布可以显著延长其生存期，并改善生活质量。与传统的化疗药物相比，艾伏尼布具有更好的耐受性和更低的副作用发生率，这使得更多的患者能够从中受益。TIBSOVO用于此新适应症的有效性在一项开放标签、单臂、多中心研究中得以评估，该研究入组了18名携带IDH1突变的复发性或难治性MDS成年患者。研究结果显示其疗效显著，结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血。艾伏尼布的安全性与既往研究一致。除了治疗效果显著外，艾伏尼布（TIBSOVO）还具有一定的预防作用。通过对IDH1突变的抑制，艾伏尼布可以减少MDS向急性髓系白血病（AML）转化的风险，从而保护患者的长期健康。

　　最常见的副作用与AML患者接受艾伏尼布单药治疗时观察到的常见副作用相似，包括腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。Tibsovo还可能引发QTc间期延长，这是一种可能导致心律不齐的情况。在使用艾伏尼布（TIBSOVO）治疗MDS时，医生需要根据患者的具体情况进行个体化的治疗方案制定，确保药物能够发挥最佳疗效。同时，患者也需要密切关注自身的病情变化，及时与医生沟通，共同制定和调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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