恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，通过抑制突变IDH2酶的活性，来减少2-羟基戊二酸（2-HG）的产生。在AML中，IDH2突变导致2-HG水平升高，进而干扰细胞的正常代谢。恩西地平通过纠正这一代谢异常，为白血病细胞创造一个不利于生存的环境，从而达到治疗目的。恩西地平靶向称为IDH2的特定基因突变，它会影响您的骨髓。IDH2突变会阻止年轻的血细胞发育成健康的成人血细胞，从而导致急性髓系白血病的症状。恩西地平用于治疗IDH2突变成人的急性髓系白血病(AML)。当AML复发或先前治疗未改善时，使用恩西地平。

　　在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase，IDH，异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。

　　多项研究表明，恩西地平在治疗具有IDH2突变的AML患者方面表现出显著的疗效。在一项关键性临床试验中，恩西地平联合化疗药物治疗新诊断的AML患者，结果显示患者总体生存期显著延长，且缓解率也有所提高。此外，恩西地平在治疗复发或难治性AML患者中也显示出一定的疗效，为这部分患者提供了新的治疗选择。

　　在一项开放标签、随机、3期试验中比较恩西地平与常规治疗方案在年龄≥60岁的晚期突变型IDH2急性髓细胞白血病(AML)复发/难治患者中的疗效，这些患者之前接受过2或3次AML定向治疗。总的来说，319名患者被随机分配到恩西地平组(n=158)或CCR组(n=161)，分别有30%和43%的患者在随访期间接受了随后的AML定向治疗。恩西地平组和CCR组的中位OS分别为6.5个月和6.2个月，恩西地平组的1年生存率为37.5%，CCR组为26.1%。恩西地平显著改善了EFS、TTF(中位数，4.9比1.9个月)。

　　虽然恩西地平在治疗AML方面取得了显著成果，但患者在使用过程中仍需注意潜在的副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应，以及疲劳、头痛等全身症状。此外，恩西地平还可能导致肝功能异常、血小板减少等血液学毒性。因此，在使用恩西地平治疗时，医生需根据患者的具体情况仔细评估利弊，制定个性化的治疗方案，并密切监测患者的身体状况和药物反应。

　　恩西地平作为一种针对具有IDH2突变的AML患者的创新药物，通过纠正细胞代谢异常，为疾病治疗提供了新的希望。在使用过程中，患者仍需关注潜在的副作用，并在医生的指导下进行个性化治疗。随着研究的深入和药物的不断改进，相信恩西地平将为更多AML患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/