晚期恶性PEComa是一种称为软组织肉瘤的癌症。PEComa中的“PEC”是指血管周围上皮样细胞，这是构成肿瘤的细胞类型。肉瘤是一种在骨骼和软组织中形成的罕见癌症，包括脂肪、血管、肌肉和神经。Fyarro（Aadi Bioscience公司研发）获得美国FDA批准，是第一个获批用于成人治疗晚期恶性PEComa的疗法。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒被添加到了美国国家综合癌症网络肿瘤学临床实践指南（NCCN Guidelines）中，作为恶性PEComa的唯一首选治疗方案。

　　FYARRO的疗效在AMPECT(NCT02494570)中进行了评估，该试验是一项多中心、单臂临床试验，受试者为31名局部晚期不可切除或转移性恶性PEComa患者。患者在21天周期的第1天和第8天接受剂量为100 mg/m 2的FYARRO，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在AMPECT中，2名患者在治疗11个月和34个月后出现完全缓解。

　　FYARRO中的西罗莫司是雷帕霉素激酶机械靶标（mTOR）的抑制剂。mTOR是一种丝氨酸苏氨酸激酶，位于PI3K/AKT通路的下游，控制细胞存活、生长和增殖等关键细胞过程，并且在多种人类癌症中通常失调。在细胞中，西罗莫司与亲免素FK结合蛋白12(FKBP-12)结合，生成免疫抑制复合物。西罗莫司-FKBP-12复合物结合并抑制雷帕霉素复合物1(mTORC1)机械靶点的激活。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒对mTOR的抑制已被证明可以在体外和体内减少细胞增殖、血管生成和葡萄糖摄取。

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒独特的剂型使其与已上市的mTOR抑制剂相比具有更优越的PK特性、更宽的治疗窗、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更理想的安全性，这些优势将使Fyarro在mTOR通路中发挥更大潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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