Ivosidenib是一种小分子抑制剂，靶向突变体异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)酶。易感IDH1突变被定义为导致白血病细胞中2-羟基戊二酸(2-HG)水平升高的那些突变，其中通过1)临床上有推荐剂量的ivosidenib和/或2)抑制突变IDH1酶活性预测有效性。根据经验证的方法，在推荐剂量下，艾伏尼布浓度可持续。这种突变中最常见的是R132H和R132Cs取代。Ivosidenib在体外以比野生型IDH1低得多的浓度抑制选择的IDH1 R132突变体。在小鼠异种移植模型中，ivosidenib对突变IDH1酶的抑制导致2HG水平降低并诱导体外和体内髓样分化。

　　艾伏尼布在白血病治疗中具有显著效果。它针对IDH1基因突变，这种突变在急性髓样白血病（AML）中常见。艾伏尼布能够阻断由该基因突变产生的异常酶活性，进而抑制白血病细胞的生长和增殖。临床试验表明，艾伏尼布可以显著延长患者的无进展生存期，提高生活质量。

　　艾伏尼布的作用机制是通过抑制突变的IDH1酶的活性，从而阻止其产生对细胞有害的代谢产物。这样一来，突变的IDH1就不能再促进白血病细胞的生长和生存，从而达到治疗的效果。这一独特的作用机制使得艾伏尼布在癌症治疗中脱颖而出，为AML患者提供了新的治疗选择。

　　在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的中国复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。相关结果公布在9月份的ESMO2021大会上。

　　数据显示，在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7%（11/30，11例患者均达到了CR）。中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。

　　安全性方面，3级以上的不良事件（TEAE）发生率为86.7%，导致永久停药的TEAE发生率为10%。艾伏尼布安全性良好，未发现新的安全性信号，特别关注的不良事件可通过方案指导以及临床常规管理得到有效的监测和控制。

　　艾伏尼布的治疗周期通常为28天，即每四周为一个疗程。在每个治疗周期内，医生会根据患者的具体情况仔细评估和讨论治疗方案，包括药物的剂量、用药时间等。这种周期性的治疗方式有助于确保药物在患者体内维持稳定的浓度，从而达到最佳的治疗效果。

　　在使用艾伏尼布治疗复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者之前，必须确定患者骨髓或外周血中具有异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变。应采用充分验证过的检测方法确定患者的IDH1突变状态。经医院或实验室的IDH1突变检测结果判断为携带IDH1突变的患者能接受艾伏尼布治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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